COPSAC-Severe
Mange børn lider af ukontrolleret astma på trods af medicinsk behandling, og astmaeksacerbationer er den hyppigste årsag til hospitalsindlæggelse i barndommen. Forekomsten af svær astma blandt danske voksne vurderes til 3-15 % af alle patienter med astma afhængig af definitionen, hvor ukontrolleret svær astma udgør cirka en tredjedel af den svære astmapopulation. Forekomsten af svær astma blandt danske børn er i øjeblikket ukendt, men undersøgelser fra USA og Europa rapporterer konsekvent, at 20-40 % af børn med astma har behov for akut lægehjælp årligt. Dette viser et behov for forbedret forståelse af patogenesen for at forbedre forebyggelse og behandling.
I betragtning af den forventede relativt lave hyppighed af svær astma i barndommen, er der behov for en national fælles indsats for at få et tilstrækkeligt antal patienter til undersøgelser af denne specifikke fænotype. I dette projekt vil vi etablere en national klinisk kohorte på cirka 300 børn med svær astma over hele Danmark. Det vil ske ved et nationalt samarbejde mellem alle pædiatriske afdelinger i Danmark. Børnene med svær astma vil blive klinisk undersøgt for at skelne mellem tilfælde med svær astma vs tilfælde med svært behandlelig astma på grund af andre årsager (adhærens, komorbiditet osv.) og vurderet med multi omics tilgange ved et tværsnitsbesøg iht. med de metoder, der anvendes i COPSAC-kohorterne. Severe-kohorten vil efterfølgende blive sammenlignet med milde astmatilfælde samt med raske kontroller fra COPSAC mor-barn kohorterne, hvor data allerede er tilgængelige til analyse.
Målet er at identificere underliggende specifikke sygdomsmekanismer (endotyper), som kan målrettes for at personalisere og forbedre behandlingen. Endvidere vil vurdering (klinisk vurdering og prøveudtagning af biologisk materiale) blive udført under akutte eksacerbationer i løbet af en 1-års opfølgning med henblik på at studere grundlaget for eksacerbation blandt svære astmatilfælde for at udvikle værktøjer til at forudsige eksacerbationer, forstå underliggende mekanismer og forudsige behandlingsrespons under eksacerbationer. Den etablerede biobank og database over børn med svær astma vil være en værdifuld ressource for fremtidens astmaforskning i Danmark.
Rekrutteringen af projektdeltagere begyndte i efteråret 2021.
Projektet er et nationalt samarbejde mellem COPSAC og alle danske pædiatriske afdelinger og er støttet af Lundbeckfonden, Børnelungefonden og Novo Nordisk Fonden.